慢性再生障碍性贫血是一种骨髓造血干细胞衰竭性疾病，病程缓慢（数月至数年），表现为全血细胞减少伴随贫血、出血、感染等症状，需长期规范治疗。
- 病因分类：分为获得性和遗传性两类。获得性占多数，与免疫异常、病毒感染、化学毒物接触或长期暴露于不良环境有关；遗传性则因基因突变影响造血干祖细胞功能。
- 临床表现：主要为贫血（头晕、乏力、心悸）、皮肤黏膜出血（牙龈出血、皮下瘀斑）及免疫力低下（反复感染发热）。部分患者可出现肝脾淋巴结肿大，但少见。
- 诊断标准：需结合血常规（全血细胞减少）、骨髓穿刺（造血细胞显著减少，脂肪增多）及排除其他骨髓疾病（如白血病、骨髓增生异常综合征）。必要时可行流式细胞术或基因检测明确分类。
- 治疗原则：以免疫抑制治疗和促造血治疗为主。适用药物包括环孢素、雄激素等，其中环孢素通过调节免疫紊乱，雄激素刺激造血功能。重度患者需考虑造血干细胞移植，需严格评估配型及供者状态。
- 特殊人群管理：儿童患者治疗需权衡药物毒性与疗效，避免长期使用肾毒性药物；老年患者需加强感染监测，调整免疫抑制剂强度；孕妇需优先采用保守治疗，待病情稳定后再考虑进一步干预，哺乳期女性用药需经医生评估。