生何首乌主要功效为解毒、消痈、截疟、润肠通便，现代研究显示其含有蒽醌类成分，具有一定抗氧化作用，但传统用于瘰疬疮痈、风疹瘙痒、久疟体虚、肠燥便秘等，需注意其未经炮制的毒性成分。
- 解毒消痈方面：临床用于治疗瘰疬（淋巴结结核）、疮疡（如毛囊炎、疖肿）等，可配伍其他清热解毒药增强疗效，外用可缓解局部红肿热痛。
- 截疟作用：传统用于疟疾治疗，现代研究发现其提取物对疟原虫有抑制作用，但需配合规范抗疟治疗，不宜单独使用。
- 润肠通便：适用于老年或体虚者肠燥便秘，通过刺激肠道蠕动改善排便，但脾胃虚弱者需谨慎，避免过量导致腹泻。
- 特殊人群注意：孕妇、哺乳期女性、儿童及肝肾功能不全者禁用；体质虚寒、大便溏泄者慎用；用药期间需监测肝功能，如出现乏力、黄疸等症状应立即停药就医。