再生障碍性贫血是什么病如何才能治好

再生障碍性贫血（AA）是因骨髓造血功能衰竭导致全血细胞减少的疾病，治疗需结合免疫抑制、促造血及支持治疗，部分患者可通过造血干细胞移植治愈。

一、疾病本质与分类

AA是骨髓造血微环境损伤致造血干细胞数量/功能异常，分重型（SAA）和非重型（NSAA）。诊断需骨髓穿刺显示增生减低，造血细胞减少伴非造血细胞比例增高，临床以贫血、出血、感染为主要表现。

二、常见病因

获得性AA多与免疫异常（T细胞过度激活损伤造血干细胞）、遗传缺陷（如范可尼贫血）、理化因素（苯、辐射）及病毒感染（微小病毒B19）相关；先天性AA罕见，如Fanconi贫血、先天性角化不良等。

三、核心治疗策略

免疫抑制治疗：抗胸腺细胞球蛋白（ATG）联合环孢素（CsA）为非重型首选，适用于无移植条件患者；2.促造血治疗：雄激素（如十一酸睾酮）、造血生长因子（粒细胞集落刺激因子）可提升外周血计数；3.造血干细胞移植：适用于重型AA（尤其是年轻、无合适供者者），异基因移植是唯一根治手段。

四、特殊人群注意事项

儿童患者慎用雄激素（避免骨骺发育异常），优先选择低剂量免疫抑制；老年患者以免疫抑制为首选，权衡移植风险；孕妇禁用化疗药物，以成分输血、促造血治疗为主，密切监测铁过载风险。

五、长期管理与预后

早期规范治疗可显著改善预后：重型AA经ATG/CsA治疗后，约60%-80%患者获长期缓解；非重型AA生存期较长，但需终身监测感染、出血风险，定期复查血常规及骨髓象，避免接触骨髓毒性物质。