诺西那生钠药理作用是什么

诺西那生钠属反义寡核苷酸药物，药理核心是与运动神经元存活基因1前体信使核糖核酸结合调控其剪接过程以增加功能性运动神经元存活蛋白产生，脊髓性肌萎缩症因SMN1基因缺陷致功能性SMN蛋白合成不足致病，诺西那生钠通过特异性作用SMN1前mRNA剪接环节提升功能性SMN蛋白水平发挥治疗效应，可有效改善患者运动功能、延缓疾病进展，作用机制基于对SMN基因相关前mRNA剪接过程精准调控来干预疾病。