SMA是什么病，需要打哪种针剂

脊髓性肌萎缩症是常染色体隐性遗传累及脊髓前角运动神经元的神经肌肉病分类型影响运动功能，治疗针剂有诺西那生钠需鞘内注射及利司扑兰口服调节SMN2剪接，特殊人群儿童需儿科神经专科医生评估制定个体化方案监测不良反应等成年需专业医生规范治疗。

脊髓性肌萎缩症（SMA）是一种由于运动神经元存活基因1（SMN1）突变导致的常染色体隐性遗传性神经肌肉疾病，主要累及脊髓前角运动神经元，引起进行性、对称性肢体和躯干肌无力、肌萎缩。该病根据发病年龄和病情严重程度分为不同类型，如婴儿型SMA（最常见且病情最重）、少年型等，会严重影响患者运动功能，甚至危及生命。

SMA需要打哪种针剂

目前针对SMA的治疗性针剂主要包括以下两类：

诺西那生钠注射液：属于反义寡核苷酸药物，通过鞘内注射给药，可特异性结合SMN2基因转录本，调节其剪接过程，增加功能性SMN蛋白的产生，从而改善患者运动功能，延缓疾病进展。该药物需在专业医疗机构由医生操作进行鞘内注射。

利司扑兰口服溶液用散：为小分子药物，通过口服给药，能调节SMN2基因的剪接，增加功能性SMN蛋白的合成，适用于不同年龄段SMA患者的治疗，同样需在医生指导下规范使用。

特殊人群注意事项

对于儿童患者，使用相关针剂治疗时需由经验丰富的儿科神经专科医生严格评估病情，根据患儿具体年龄、体重及疾病严重程度制定个体化治疗方案。在治疗过程中，要密切监测药物不良反应，如注射部位反应、可能的感染风险等，同时关注患儿运动功能进展及生长发育情况，遵循临床诊疗指南确保用药安全与疗效。对于成年患者，也需在专业医生指导下进行规范治疗，综合考虑个体病史等因素调整治疗策略。