基因药物诺西那生钠的作用是什么

诺西那生钠是针对SMA的基因药物，通过与SMN1基因转录pre-mRNA结合特异性剪切促SMN2基因产物表达增加提功能性SMN蛋白水平来治因SMN1基因缺失或突变致SMN蛋白缺乏的SMA改善运动功能延缓进展，不同年龄段患者均获益儿童需专业评估病情规范使用有相关基因异常病史者依病情及基因检测确定以保障治疗符合个体情况发挥核心作用。