诺西那生有什么作用

诺西那生用于治疗脊髓性肌萎缩症其作用机制是与运动神经元存活基因2前mRNA结合调节剪接增加功能性运动神经元存活蛋白产生对儿童成人SMA患者均能基于机制补充SMN改善因SMN1基因缺陷致的神经肌肉功能障碍缓解运动功能相关症状及延缓病情进展核心是针对发病机制调节SMN2基因表达补充功能性SMN蛋白发挥治疗作用。