诺西那生钠是治疗什么病的

诺西那生钠用于治疗由运动神经元存活基因1突变引发的常染色体隐性遗传病脊髓性肌萎缩症通过靶向纠正SMN2基因剪接增加功能性SMN蛋白生成改善相关症状不同年龄段包括儿童成人适用儿童需专业医疗人员评估结合病情确定是否适用及后续方案始终围绕改善症状体现其治疗价值并充分考虑特殊人群具体情况保障治疗科学性与适宜性。