什么叫靶向治疗

靶向治疗是针对肿瘤细胞表面或内部特定分子靶点（如基因突变、蛋白受体、血管生成相关分子等）设计的精准干预手段，通过特异性结合靶点阻断肿瘤生长、增殖、转移等关键生物学行为，同时最大程度减少对正常细胞的损伤。其核心机制是基于肿瘤细胞与正常细胞间分子特征的差异，实现“精准打击”而非整体杀伤。

一、靶向治疗的核心定义

靶点是决定治疗特异性的关键，需具备肿瘤细胞高表达或异常激活、正常细胞无表达或低表达的特点。例如，非小细胞肺癌中EGFR基因突变（外显子19缺失、L858R突变）是常见靶点，对应药物可特异性结合突变的EGFR蛋白，阻断下游信号传导。

二、常见靶点类型

1.基因突变靶点：如KRAS突变（结直肠癌、肺癌）、BRAFV600E突变（黑色素瘤）、ALK融合基因（非小细胞肺癌），此类靶点通常通过基因检测（如NGS）明确。

2.蛋白受体靶点：如HER2过表达（乳腺癌、胃癌）、PD-1/PD-L1（多种实体瘤及淋巴瘤，通过免疫检查点阻断发挥作用）。

3.血管生成靶点：如VEGF/VEGFR（结直肠癌、肾癌等，抑制肿瘤新生血管形成以“饿死”肿瘤）。

三、适用疾病范围

主要用于实体瘤（非小细胞肺癌、乳腺癌、结直肠癌、胃癌等）及部分血液肿瘤（如慢性粒细胞白血病）。根据美国国家综合癌症网络（NCCN）指南，HER2阳性乳腺癌、EGFR突变非小细胞肺癌等患者优先推荐靶向治疗。

四、临床应用优势

1.副作用可控：与化疗相比，靶向治疗3级以上不良反应（如骨髓抑制、严重消化道反应）发生率降低约30%~50%，显著提升患者生活质量。

2.疗效针对性强：针对特定靶点的患者，中位无进展生存期较化疗延长，如EGFR-TKI治疗EGFR突变肺癌患者中位无进展生存期可达10~15个月。

3.联合治疗潜力：可与化疗、免疫治疗联用，如抗血管生成药物联合PD-1抑制剂，协同增强抗肿瘤效果。

五、特殊人群注意事项

1.儿童：12岁以下儿童需严格基因检测确认靶点且无替代方案时使用，优先选择已获批的低毒性药物，避免盲目用药。

2.老年患者（≥65岁）：需评估肝肾功能，尤其合并慢性肾病者，调整用药剂量以避免药物蓄积，治疗期间监测血常规及肝酶指标。

3.孕妇及哺乳期女性：绝对禁用，因缺乏孕期安全性数据，可能导致胎儿畸形或新生儿不良反应，建议停药后6个月再备孕。

4.合并基础疾病（糖尿病、高血压）：用药前需控制血糖、血压稳定，避免药物影响代谢指标，如部分抗血管生成药物可能升高血压，需密切监测。