骨髓增生异常综合征怎么治疗

MDS治疗以个体化为核心，根据国际预后评分系统（IPSS-R）风险分层、年龄、体能状态及合并症制定方案，涵盖支持治疗、促造血药物、去甲基化治疗、化疗及异基因造血干细胞移植等手段。

一、治疗原则：基于IPSS-R风险分层（低危、中危、高危）、年龄（65岁为界）、ECOG体能评分（0~1分/≥2分）及合并症（肾功能不全、心血管疾病）选择方案。低危患者以支持治疗为主，中高危患者考虑积极治疗。

二、支持治疗与促造血治疗：输血支持维持血常规指标（血红蛋白≥100g/L，血小板≥50×10/L），铁过载者需铁螯合剂（如去铁胺）。促造血药物包括促红细胞生成素（EPO）用于输血依赖贫血，粒细胞集落刺激因子（G-CSF）用于中性粒细胞减少合并感染风险者，来那度胺（5q-综合征）可减少输血需求。

三、去甲基化药物与化疗：阿扎胞苷、地西他滨适用于中高危患者，临床试验显示可延长总生存期，降低输血负担，需监测骨髓抑制。小剂量阿糖胞苷用于高危且化疗耐受性好者，注意骨髓抑制及感染风险。

四、造血干细胞移植：异基因造血干细胞移植是唯一潜在治愈手段，适用于年轻（＜65岁）、高危、体能状态好（ECOG0~1分）患者，预处理方案需结合病情，移植后监测移植物抗宿主病（GVHD）及感染。

五、特殊人群治疗注意事项：老年患者优先低强度治疗（如去甲基化药物），避免化疗；儿童患者优先输血支持，避免骨髓抑制药物，异基因移植需评估长期生长发育风险；合并肾功能不全者，去甲基化药物需调整剂量；合并心功能不全者，化疗需谨慎，优先低毒方案。