病情描述:再障性贫血能根治吗
主任医师 北京协和医院
再障性贫血分为重型再障和非重型再障等类型,其能否根治与多种因素相关。对于年龄较轻(<40岁)有合适供体的重型再障患者,造血干细胞移植可能根治,但受供体等因素限制;不适合移植的患者用免疫抑制治疗,非重型再障部分可缓解甚至治愈,重型再障根治率相对低。影响根治的因素有年龄,年轻患者更适合移植;供体情况,合适供体影响移植效果;疾病本身严重程度,重型再障根治更难;还有治疗依从性,患者不规范服药等会影响效果。
一、再障性贫血的定义及分类
再障性贫血是一种骨髓造血功能衰竭症,主要表现为骨髓造血细胞增生减低和外周血全血细胞减少,临床可分为重型再障(SAA)和非重型再障(NSAA)等类型。
二、根治的相关情况分析
1.造血干细胞移植:对于年龄较轻(一般年龄<40岁)、有合适供体的重型再障患者,造血干细胞移植是可能根治再障性贫血的方法。例如,相关研究表明,人类白细胞抗原(HLA)匹配的同胞供者造血干细胞移植后,约60%-80%的重型再障患者可长期生存,达到临床治愈。但该方法受限于供体的availability(可获得性)以及移植相关的并发症等因素,并非所有患者都能进行。对于儿童患者,在符合移植条件的情况下,造血干细胞移植也有一定的根治可能,但儿童患者在移植过程中面临的并发症风险以及术后恢复等问题需要特别关注。
2.免疫抑制治疗:对于不适合造血干细胞移植的患者,免疫抑制治疗是常用的方法。如抗胸腺细胞球蛋白(ATG)联合环孢素治疗非重型再障,部分患者可以获得缓解甚至临床治愈,但复发率相对较高。对于重型再障患者,采用ATG联合环孢素等免疫抑制治疗,约30%-50%的患者可以获得长期生存,但相比造血干细胞移植,其根治率相对较低。在年龄较大的患者中,免疫抑制治疗的效果可能会受到机体免疫状态等多种因素影响,老年患者本身机体功能相对较弱,在治疗过程中需要密切监测不良反应等情况。
三、影响根治的因素
1.年龄因素:年轻患者相对年老患者更适合进行造血干细胞移植,因为年轻患者的机体耐受性相对较好,对于移植相关的损伤恢复能力较强。而老年患者由于机体各器官功能衰退,无论是造血干细胞移植还是免疫抑制治疗,发生并发症的风险都较高,影响根治的可能性。
2.供体情况:造血干细胞移植成功的关键之一是有合适的供体。如果没有HLA匹配的同胞供体,寻找非血缘供体或者脐带血供体的过程较为复杂,且供体匹配程度等会影响移植效果,进而影响根治的可能性。
3.疾病本身的严重程度:重型再障相对非重型再障根治难度更大。重型再障病情进展迅速,骨髓造血功能衰竭更为严重,无论是造血干细胞移植还是免疫抑制治疗,治疗难度都较高,患者预后相对较差。而非重型再障通过免疫抑制等治疗有一定的根治机会。
4.治疗依从性:患者在治疗过程中的依从性也会影响根治效果。例如,在免疫抑制治疗过程中,患者需要长期规范服用环孢素等药物,如果不能按时按量服药,可能会导致治疗效果不佳,影响根治的可能性。特别是儿童患者,其依从性相对较差,需要家长密切配合监督治疗。