障碍性贫血怎么治疗

再生障碍性贫血治疗包括支持治疗、针对发病机制治疗和造血干细胞移植。支持治疗有保护措施和成分输血；针对发病机制治疗包括免疫抑制治疗（如ALG/ATG、环孢素）和促造血治疗（如雄激素、造血生长因子）；造血干细胞移植适用于合适SAA患者，移植前预处理，移植后监测并发症，不同年龄患者治疗有差异。

一、支持治疗

1.保护措施

对于重型再生障碍性贫血（SAA）患者，要严格隔离，防止交叉感染。因为患者全血细胞减少，免疫力低下，易发生各种感染。比如在病房设置层流床等设施，减少外界病菌的侵入。对于非重型再生障碍性贫血（NSAA）患者，也要注意避免接触有害物质及感染源。

避免出血，重型患者尤其需要注意，尽量减少剧烈活动，保持大便通畅，防止因便秘用力排便导致颅内等重要部位出血。

2.成分输血

红细胞输注：当患者血红蛋白低于60-70g/L，且伴有明显贫血症状，如心悸、气短等时，输注红细胞悬液，以纠正贫血，改善患者的缺氧症状。不同年龄、性别患者根据其具体的贫血耐受情况调整输注指征，儿童可能因为生长发育的需求，对贫血的耐受能力相对较弱，更应及时输注。

血小板输注：当血小板低于20×10/L，或有明显出血倾向时，如皮肤紫癜进行性增多、牙龈出血、鼻出血等，应输注血小板。对于有基础疾病（如心血管疾病等）的患者，可能需要更早输注血小板，因为出血风险更高。

二、针对发病机制的治疗

1.免疫抑制治疗

抗淋巴细胞球蛋白（ALG）/抗胸腺细胞球蛋白（ATG）：适用于SAA。其作用机制是去除抑制性T淋巴细胞对骨髓造血的抑制。ALG/ATG治疗可能会出现一些不良反应，如过敏反应、血清病等。在不同年龄患者中，不良反应的发生和严重程度可能有所不同，儿童使用时需密切监测。

环孢素：是治疗NSAA的重要药物，也可用于SAA的治疗。它通过抑制T淋巴细胞活化，促进造血干细胞增殖。环孢素的血药浓度监测很重要，不同年龄患者的有效血药浓度范围可能有差异，需要根据个体情况调整剂量。

2.促造血治疗

雄激素：常用药物如司坦唑醇等，适用于NSAA。其作用机制是刺激肾脏产生促红细胞生成素，并直接作用于骨髓促进红细胞生成。不同性别患者对雄激素的反应可能有一定差异，男性患者可能相对更容易出现一些雄激素相关的副作用，如毛发增多等。

造血生长因子：如重组人粒细胞集落刺激因子（rhG-CSF）、重组人红细胞生成素（rhEPO）等。rhG-CSF可用于提高中性粒细胞数量，减少感染风险；rhEPO可用于促进红细胞生成。在儿童患者中使用造血生长因子时，要根据儿童的体重、年龄等调整剂量，确保安全有效。

三、造血干细胞移植

1.适应证

对于SAA患者，若有合适的人类白细胞抗原（HLA）配型供者，年龄在40岁以下，应首选造血干细胞移植。HLA配型完全相合的同胞供者是理想的供者来源。对于年龄较大的患者，移植相关风险增加，需要谨慎评估。

2.移植相关注意事项

移植前需要进行严格的预处理，以清除受者体内的异常细胞并抑制免疫排斥反应。预处理方案会根据患者的年龄、身体状况等进行调整。移植后需要密切监测患者的造血重建情况以及是否出现移植相关并发症，如移植物抗宿主病（GVHD）等。儿童患者在移植后由于免疫系统尚未完全发育成熟，发生GVHD等并发症的风险和表现可能与成人不同，需要特别精心护理。