白血病患者的靶向治疗和免疫治疗药物汇总

靶向治疗药物针对费城染色体阳性慢性髓细胞白血病的有第一代酪氨酸激酶抑制剂伊马替尼、第二代TKI达沙替尼和尼洛替尼，针对急性髓系白血病的有FLT3抑制剂吉瑞替尼；免疫治疗药物的免疫检查点抑制剂有PD-1/PD-L1抑制剂帕博利珠单抗和纳武利尤单抗，CD19CAR-T细胞治疗的阿基仑赛用于特定白血病患者需考虑不同患者情况严格把握适应证及监测护理等。

一、靶向治疗药物

（一）针对费城染色体阳性慢性髓细胞白血病（Ph+CML）的药物

1.伊马替尼：是第一代酪氨酸激酶抑制剂（TKI），通过特异性阻断ATP在ABL激酶上的结合位点，抑制BCR-ABL酪氨酸激酶活性，从而抑制费城染色体阳性细胞的增殖。多项临床研究证实，伊马替尼可使Ph+CML慢性期患者的完全细胞遗传学缓解率可达70%-90%，显著改善患者预后。

2.达沙替尼：为第二代TKI，对伊马替尼耐药或不耐受的Ph+CML患者有效，它不仅能抑制BCR-ABL激酶，还对SRC家族激酶以及c-KIT等有抑制作用。临床试验显示，达沙替尼可使部分对伊马替尼耐药的患者获得缓解。

3.尼洛替尼：也是第二代TKI，与伊马替尼相比，对BCR-ABL激酶有更强的亲和力，能更有效地抑制激酶活性。在治疗Ph+CML患者中，尼洛替尼能快速达到分子学缓解，对于适合的患者是重要的治疗选择。

（二）针对急性髓系白血病（AML）的靶向药物

1.吉瑞替尼：是一种FLT3抑制剂，适用于治疗携带FLT3突变的复发或难治性AML成人患者。研究表明，吉瑞替尼可改善FLT3突变阳性AML患者的总生存等预后指标，通过特异性结合FLT3受体，阻断其信号传导，诱导肿瘤细胞凋亡。

二、免疫治疗药物

（一）免疫检查点抑制剂

1.PD-1/PD-L1抑制剂

帕博利珠单抗：在某些类型白血病的治疗研究中显示出一定潜力，通过阻断PD-1与其配体PD-L1的结合，重新激活T淋巴细胞的抗肿瘤免疫反应。不过在白血病治疗中还处于探索阶段，部分临床试验正在评估其对特定类型白血病患者的疗效。

纳武利尤单抗：同样作为PD-1抑制剂，也在白血病免疫治疗的研究范畴内，其作用机制是通过解除肿瘤微环境对免疫细胞的抑制，发挥抗肿瘤效应。对于年龄较大或不适合传统化疗的白血病患者，可能是一种新的治疗选择，但需要根据患者具体情况谨慎评估。

2.CD19CAR-T细胞治疗

阿基仑赛：是针对CD19的嵌合抗原受体T细胞免疫疗法，主要用于治疗复发或难治性大B细胞淋巴瘤等，但在白血病治疗中，对于适合的B细胞急性淋巴细胞白血病（B-ALL）患者也有应用。它通过采集患者自身T细胞，经过基因工程改造使其表达针对CD19的嵌合抗原受体，回输后这些改造过的T细胞能特异性识别并杀伤表达CD19的白血病细胞。不过对于儿童患者，要充分考虑其生长发育等因素，严格把握治疗适应证，因为儿童在治疗过程中可能面临更多的长期副作用风险，如细胞因子释放综合征等，需要密切监测和精心护理。对于老年患者，要评估其基础健康状况、肝肾功能等，因为老年患者对治疗相关毒性的耐受性可能较差。