病情描述:基因疗法真的能治愈癌症吗
副主任医师 华中科技大学同济医学院附属协和医院
基因疗法治疗癌症通过修饰或导入基因实现,在血液系统恶性肿瘤有进展,如CAR-T疗法对部分急性淋巴细胞白血病患者有效,但面临基因递送系统、基因编辑准确性、癌症异质性等挑战,不同人群应用需谨慎,未来随技术优化等有很大前景,有望在更多癌症治疗突破并形成综合治疗方案。
基因疗法在癌症治疗中的进展
目前基因疗法在癌症治疗方面已经有了一定的进展。在一些血液系统恶性肿瘤中,如急性淋巴细胞白血病,已经有基因疗法的临床研究取得了一定成果。例如,嵌合抗原受体T细胞疗法(CAR-T)属于基因疗法的一种,它是通过采集患者自身的T细胞,在体外对其进行基因改造,使其表达能够特异性识别癌细胞表面抗原的嵌合抗原受体,然后再将改造后的T细胞回输到患者体内。临床研究显示,对于某些复发或难治性的急性淋巴细胞白血病患者,CAR-T疗法能够使部分患者达到缓解,一些研究数据表明,约30%-50%的特定类型复发难治性急性淋巴细胞白血病患者在接受CAR-T治疗后获得完全缓解。
基因疗法治疗癌症存在的挑战
基因疗法治疗癌症也面临着诸多挑战。首先是基因递送系统的问题,如何将治疗性基因高效、特异性地递送到达癌细胞是关键。目前常用的病毒载体存在免疫原性等问题,可能会引起患者的免疫反应,影响治疗效果甚至导致严重的不良反应。其次是基因编辑的准确性问题,虽然CRISPR-Cas9等基因编辑技术相对精准,但仍存在一定的脱靶风险,即可能会对正常细胞的基因进行错误编辑,从而引发新的健康问题。另外,癌症是一种复杂的疾病,具有异质性,不同患者的癌细胞基因背景不同,这也使得基因疗法难以对所有癌症患者都取得一致的疗效。
不同人群在基因疗法治疗癌症中的情况
对于儿童癌症患者,基因疗法的应用需要更加谨慎。儿童的免疫系统、生长发育等处于特殊阶段,基因疗法可能带来的免疫反应等不良反应对儿童的影响可能更为严重。例如,在CAR-T疗法用于儿童癌症治疗时,需要充分评估儿童的身体状况和可能出现的细胞因子释放综合征等不良反应。对于老年癌症患者,其身体机能下降,对基因疗法的耐受性可能较低。老年患者可能存在肝肾功能减退等情况,影响基因疗法中相关基因递送载体的代谢等过程。而对于有基础疾病的癌症患者,如合并心脏病、糖尿病等,基因疗法的实施需要综合考虑基础疾病对治疗的影响以及基因疗法可能带来的相互作用。例如,糖尿病患者在接受基因疗法时,需要考虑治疗过程中使用的药物等与基因疗法的相互影响,以避免对血糖等指标控制产生不良影响。
基因疗法未来在癌症治疗中的前景
尽管目前基因疗法治疗癌症存在挑战,但未来仍有很大的发展前景。随着基因编辑技术的不断优化和基因递送系统的不断改进,基因疗法有望在更多类型的癌症治疗中取得突破。例如,在实体瘤的治疗方面,目前实体瘤的基因疗法研究正在不断探索中,未来可能会通过联合其他治疗手段,如手术、化疗、放疗等,形成综合治疗方案,进一步提高癌症的治疗效果。同时,随着对癌症基因机制的深入研究,能够针对更多癌症相关基因进行精准的基因疗法设计,为癌症患者带来更多的治愈希望。