β地中海贫血的治疗

β地中海贫血的治疗需结合患者年龄、病情严重程度及基因类型制定方案，以长期输血维持血红蛋白水平、祛铁治疗预防并发症为核心，必要时考虑造血干细胞移植。

一、长期规范输血与祛铁治疗

重型患者需定期输注红细胞混悬液（一般每2~4周1次），维持血红蛋白≥100g/L以改善生长发育~。同时需终身实施祛铁治疗，常用药物包括去铁胺（皮下注射）、地拉罗司（口服）及地拉罗司（口服），需严格遵医嘱监测铁蛋白水平，严禁自行调整剂量。

二、造血干细胞移植（HSCT）

5~10岁内无严重并发症者可考虑HSCT，首选人类白细胞抗原（HLA）匹配的亲属供者，成功率约70%~90%，但需承担移植相关风险~。移植前需完成去铁治疗以降低感染风险，术后仍需长期随访免疫功能及基因表达。

三、支持治疗与并发症管理

营养支持：补充叶酸、维生素B12及维生素C，避免高铜饮食~。

骨骼健康：定期监测骨密度，必要时补充钙剂与双膦酸盐类药物~。

感染预防：接种肺炎球菌疫苗及流感疫苗，避免接触感染源~。

四、中医辅助调理

可在西医治疗基础上配合中药干预，如生血片、阿胶口服液等，但严禁自行服用，必须面诊辨证~。中医调理需注意脾胃功能状态，急性发作期以祛邪为主，缓解期侧重扶正固本，需与输血治疗协同进行。

参考文献：

[1]国家卫生健康委员会.中国地中海贫血防治指南(2020年版)[J].中华血液学杂志，2020，41(6)：449-454.

[2]《内科学》(第9版)[M].人民卫生出版社，2018：948-953.

[3]WHO.Global report on thalassemia 2021[R].Geneva： World Health Organization，2021.